ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA (ELA)

También denominada enfermedad de Charcot, es una enfermedad degenerativa del adulto, que afecta las neuronas motoras de las astas anteriores de la médula espinal dorsolumbar (atrofia y paresia de los músculos de los miembros superiores), de las vías piramidales (paraplejia espástica) y de los núcleos motores de los últimos pares craneanos. Su etiología es desconocida. En general de tipo esporádico (95%), puede presentarse en forma hereditaria (5%), con transmisión de tipo autosómico dominante.

Su incidencia es de 1 cada 100.000 habitantes por año. La supervivencia después del diagnóstico suele ser de 2 a 3 años, existiendo casos extremos que van entre 1 a 20 años. La muerte suele sobrevenir por parálisis bulbar. No existe tratamiento curativo para esta enfermedad.
Hasta la fecha, la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos de América, sólo ha aprobado para su tratamiento un medicamanto hace 18 años, el riluzol, que sólo prolonga la sobrevida de estos pacientes en 2 a 4 meses, sin mejorar la calidad de sus vidas. Debido a la falta de un tratamiento efectivo con fármacos y los resultados prometedores de varios estudios preclínicos, los investigadores han puesto de manifiesto esta enfermedad como un candidato adecuado para la terapia de células madre. Existe un número creciente de protocolos clínicos con progenitores de médula ósea autólogos, para el tratamiento de la ELA.

En Uruguay, se destaca el trabajo pionero del Prof. Dr. Roberto De Bellis, realizando el implante de progenitores celulares de médula ósea en el canal raquídeo mediante microneuroendoscopía, aplicada por el Dr. Alvaro Córdoba. En el programa de terapia celular CELLTHER se han reportado 6 pacientes, tratados con mononucleares de médula ósea autóloga. En 4 de ellos, pudo observarse disminución de la progresión de la enfermedad, en comparación con pacientes históricos; en dos de los mismos, no se detectó respuesta alguna y uno de ellos mostró una evolución muy breve y agresiva con un curso de 12 meses. La esclerosis lateral amiotrófica, continúa siendo una enfermedad sin tratamiento curativo hasta el momento. La terapia celular se presenta como una alternativa alentadora en el momento actual.